Dopo il net monetary benefit arriva il payment by result regionale!

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Prof. Mauro M. De Rosa*, Dott. Amedeo Foschini** e Dott. Dario Maratea***

*Dipartimento Sciente del Farmaco – Università del Piemonte Orientale
** Merck Serono Italia
*** Azienda Usl Toscana Centro (1)

 

Abstract

ESTAR adotta in una gara per dispositivi medici (DM) ad alto costo, un modello di payment by result (PbR) a livello regionale con la disponibilità di un fornitore disposto a restituire, in caso di fallimento in termini di efficacia, fino ad un certo numero di kit di prodotto concordati; nel modello si conglobano il concetto di value for money e di confronto competitivo avanzato. Precedenti nel mondo del farmaco di cosiddetti Pbr locali, vale a dire attuati adottando il modello della convenzione tra privati, più precisamente tra aziende sanitarie locali e/o ospedaliere ed azienda biofarmaceutica, sono stati attuati utilizzando come driver la misura dell’aderenza terapeutica dei pazienti in trattamento.

 

Premessa

Il payment by result è una delle modalità di accordo, che l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha introdotto alcuni anni fa, con le Aziende farmaceutiche in sede di negoziazione di prezzi e rimborsabilità dei nuovi prodotti farmaceutici. Questa tipologia è classificata nell’ambito degli accordi basati sugli outcome, contrapposti a quelli di tipo finanziario.

 

 

Analizzando i primi due tra quelli basati sull’outcome, le differenze appaiono subito consistenti:

  1. Payment by result (PbR): estende le modalità del risk sharing (RS), prevedendo un rimborso totale da parte dell’azienda farmaceutica di tutti i pazienti che non rispondono al trattamento (payback da parte delle Aziende Farmaceutiche del 100% dei fallimenti terapeutici).
  2. Success fee: rimborso a posteriori del 100% del successo terapeutico. Tale accordo prevede che il SSN ottenga il medicinale dall’Azienda titolare inizialmente a titolo gratuito e, successivamente, alla valutazione della risposta al trattamento (esclusivamente nei casi di successo terapeutico), provveda a remunerare le corrispondenti confezioni dispensate.

In sostanza, col primo vi è l’applicazione della formula commerciale “soddisfatti o rimborsati” in campo farmaceutico, col secondo della formula “prima lo uso e poi ti pago se funziona”.

Nel mondo commerciale, è da tempo presente il diritto di recesso, previsto dal Codice del Consumo (2), che permette al consumatore di restituire la merce acquistata o rescindere un contratto senza dover dare ulteriori spiegazioni qualora l’acquisto o l’ordine siano avvenuti a distanza o al di fuori da locali commerciali, come nel caso della vendita porta a porta.

Qui la situazione è diversa, in quanto viene stipulato un accordo a livello centrale, AIFA, con ricadute di tipo economico-amministrative e sanitarie a livello regionale e aziendale, tra Enti pubblici e Operatori economici.

 

Payment by result a livello di ente sanitario locale

Mentre l’applicazione di accordi di questo tipo a livello centrale ha una precisa e consolidata configurazione regolatoria, con accordi su prezzi, rimborsi, limitazioni e condizioni prescrittive e distributive, la traslazione a livello regionale o locale è direttamente connessa al differente obiettivo che si pongono le Regioni e le loro articolazioni territoriali: l’acquisto dei beni sanitari e in particolare farmaceutici e dei dispositivi medici e l‘introduzione di tutte le modalità finalizzate alla razionalizzazione dei consumi e della spesa, definite governance farmaceutica regionale.

Quindi, le finalità del PbR sono molto diverse anche se la somiglianza è sicuramente presente nei fatti.

 

Le prime esperienze sui farmaci

La traslazione di accordi di questa natura a livello locale (ASL e/o AO), per quanto riguarda i prodotti medicinali è stata introdotta nel corso del 2015, con una proposta di assoluto interesse presentata da un Operatore economico (OE), Merck Serono Spa, e attuata grazie ad accordi realizzati tra il 2015 ed il 2018 con diversi Enti sanitari afferenti a diverse Regioni.

 

Obiettivo del progetto: l’aderenza

L’azienda Merck Serono, al fine di incoraggiare tassi di aderenza sempre più significativi, con questo progetto pilota, aveva proposto di riconoscere, al raggiungimento di un determinato tasso di aderenza, un valore economico-finanziario, predefinito e concordato.

Si trattava di una sorta di “payment by results” regionale, dove ciò che sarebbe stato premiato era il risultato finale in termini di salute (e non il fallimento terapeutico), cambiando di fatto il paradigma valutativo. Monitorare, dunque, l’aderenza terapeutica assicura che il paziente sia stabile e ben trattato, che non si aggravi e, dunque, non ricorra ad altra categoria di farmaci a più elevato impatto di spesa.

Più nel dettaglio, il progetto “premiava” le strutture del Servizio Sanitario responsabili per l’acquisto di due differenti specialità medicinali autoiniettive ed oggetto di payback premiale (10% o 20% del costo annuale sostenuto per la terapia farmacologica di ciascun paziente) che, nel corso di un anno di trattamento, registravano un tasso di aderenza uguale o superiore all’80% o 90% a seconda della patologia in focus. Il tasso di aderenza alla terapia era facilmente quantificabile grazie agli autoiniettori elettronici, forniti in comodato d’uso dall’OE e capaci di trasmettere e condividere i dati tra pazienti e prescrittori.

 

“Premiare l’Aderenza” potrebbe diventare un valido strumento sia di conoscenza che di “saving intelligente”, consentendo interessanti risparmi e favorendo, inoltre, una migliore relazione medico-paziente-caregivers proprio grazie agli strumenti di telemedicina e controllo da remoto che in tempi di pandemia contribuiscono a ridurre i rischi di contagio e trasmissione.

 

I limiti della proposta: l’esclusiva non concorrenziale

Il limite di tale proposta derivava dal fatto che schemi del genere non trovano applicazione o meglio declinazione nel mondo del public procurement e delle Stazioni Appaltanti, in quanto oggi è di più immediato interesse il risultato legato alle dinamiche dei confronti competitivi concorrenziali basati sul minor prezzo. Questa logica ha portato benefici innegabili, ma nel momento in cui i prezzi scendono al di sotto di certe soglie e le pubbliche foriture fanno fatica ad essere assicurate (ad es. rotture di stock, cambi formulazioni, revoche di prodotto) forse si produrranno condizioni per valutazioni capaci di mettere il focus sul costo e non sul mero prezzo.

 

L’applicazione progettuale

Le Regioni e gli Enti sanitari che hanno aderito al progetto e che hanno potuto beneficiare del “payment by results”, tramite l’emissione da parte dell’OE di una specifica Nota di credito, sono stati:

  1. in Regione Puglia, le Asl di Bari e di Lecce;
  2. in Regione Trentino – Alto Adige, l’Azienda Autonoma di Bolzano;
  3. in Regione Veneto le ULSS 1 di Belluno e ULSS 2 di Feltre, poi confluite in ULSS 1 Dolomiti;
  4. in Regione Piemonte, l’ASL di Cuneo, l’ASL di Asti ed quella di Alessandria che ha aderito con i PP.O.O. di Santo Spirito, San Giacomo e SS Antonio&Margherita; le Azienda Ospedaliere (A.O.) come il San Luigi Gonzaga di Orbassano e l’A.O. le Molinette di Torino ed infine l’A.O. S. Croce e Carle di Cuneo.
  5. in Regione Liguria, l’Asl 2 di Savona con il P.O. San Paolo.

I progetti erano stati anche presentati a livello regionale, dove avevano avuto apprezzamento per gli elementi di innovazione che apportavano ma non giunsero ad essere finalizzati con un accordo, che avrebbe potuto coinvolgere contemporaneamente tutti i centri di riferimento per le patologie in esame, le farmacie ospedaliere e/o di Asl e le cabine di regia del Servizio farmaceutico regionale.

L’esperimento pilota effettuato sulle 12 aziende sanitarie rimane un esempio ad oggi unico, di grande interesse e di potenziale riferimento per eventuali estensioni ad altre categorie di farmaci ugualmente promettenti, con metodologie simili o più avanzate.

 

L’innovazione tecnologica

In effetti, nella progettazione iniziale era stata ipotizzata la misurazione dell’aderenza grazie alla trasmissione telematica della informazione dell’avvenuta somministrazione da parte del paziente direttamente al Centro prescrittore e alla Autorità sanitaria, grazie alla presenza di un chip nella penna multidose messa a disposizione del paziente a livello domiciliare, superando i problemi eventuali di privacy mediante la criptazione dei dati in trasmissione. Purtroppo, questa progettazione di secondo livello non è stata realizzata e l’aderenza è stata misurata con modalità tradizionali legate al consumo rilevato dalla spedizione dei prodotti da parte delle farmacie ospedaliere e/o territoriali.

 

Il PbR sui DM in Toscana

Il recente caso di applicazione di un payment by result in Regione Toscana riguarda invece dispositivi medici e, più in particolare, elettrocateteri impiegati in terapia sulla popolazione di pazienti affetti da fibrillazione atriale, candidabili a procedura di crioablazione.

Qui c’è stato maggiore coraggio da parte della struttura appaltante (SA) ma anche dell’OE (l’americana Medtronic) che ha accettato di mettere in discussione l’efficacia della terapia e di aderire alla proposta competitiva avanzata dalla struttura pubblica

 

Il modello NBP applicato al PbR

Il modello introdotto è certamente diverso e non paragonabile a quello sopra descritto, che aveva come esito sperimentale il mantenimento in terapia di un prodotto senza discuterne l’efficacia, mentre qui ciò che viene posto in discussione è l’efficacia del prodotto.

Nella gara effettuata con queste modalità abbiamo anche la presenza di un registro di pazienti di tipo web based, finalizzato a monitorare gli esiti del trattamento, da mettere in relazione con gli esiti già individuati e reperibili in letteratura.

Nel caso in cui non si raggiungessero i risultati attesi, interverrebbe il “payment” back da parte dell’OE con “kit gratuiti il cui valore economico è pari al costo dell’elettrocatetere, utilizzato fino a un massimo del 15% rispetto al numero dei pazienti, trattati nei 12 mesi.” (3)

La teorizzazione era stata anticipata in un articolo sulle reti chirurgiche a carattere divulgativo comparso circa 10 mesi fa, non casualmente a cura di un Amministratore regionale e di un Professionista sanitario (4).

L’approccio “value-based” per l’acquisto dei DM può essere eseguito attraverso il calcolo dei seguenti parametri per ciascun dispositivo oggetto di gara:

  1. il Net Monetary Benefit (NMB)
  2. il punteggio di gara legato alla qualità
  3. il punteggio di gara dell’offerta economica.

Dietro quella presentazione c’è un lavoro di anni a cura di più professionisti toscani (A. Messori, S. Trippoli e staff) che hanno studiato ed approfondito modelli di valutazione e comparazione economica e sanitaria sia sui farmaci che sui dispositivi medici.

 

Discussione

L’applicazione in sede regionale del payment by result potrebbe essere un modello di assoluto interesse anche in sede comparativa tra prodotti di più aziende, che si dichiarano disponibili a restituire parte del compenso, perché sicure della tecnologia che mettono a disposizione in termini di efficacia o in termini di efficienza o di qualità del loro prodotto.

Nel caso del farmaco, la tecnologia era parzialmente intrinseca a principio attivo ma soprattutto nel sistema di misurazione dell’aderenza terapeutica, estrinseco al p.a. e connesso al medical device mediante un chip incorporato, che consentiva il recupero del dato ottenuto o la trasmissione del dato di somministrazione avvenuta.

Nel caso del dispositivo medico della applicazione toscana è invece connesso alla tecnologia diretta e alla sua efficacia in sede clinica, misurata in comparazione con gli esiti di letteratura.

In sostanza, la gara, che va bene compresa e studiata, può essere intesa anche come estensione ai DM del concetto di valutazione value for money, dove il prezzo del prodotto è commisurato rispetto al valore che produce.

 

Riflessioni finali

La domanda è perché questa innovazione sia potuta avvenire in Toscana, e più precisamente in ESTAR. Pensiamo sia legittima e va posta in relazione con quel coraggio e quella maturità degli amministratori e dei professionisti che vi lavorano: i primi perché sono in grado di cogliere, approvare e rendere attive le proposte che provengono dai secondi, professionisti che da sempre studiano e lavorano per valutare prodotti, misurare esiti e porre a confronto tecnologie.

Oggi non avremmo il primo payment by result regionale in Toscana se non ci fosse stata proprio qui nel 2016 la gara in equivalenza terapeutica con criterio qualità/prezzo per i farmaci applicata per la somatropina e per le immunoglobuline endovenose, senza nulla togliere alla terra di confine, l’Emilia-Romagna che le introdusse per prima per prodotti in categorie terapeutiche omogenee di tipo biotecnologico (epoetine ASL Modena capofila nel 2002) fin dall’inizio degli anni 2000.

Chissà se nel futuro sempre in Toscana o in qualche altra Regione, ci sarà qualche Azienda disponibile a sperimentare il “success fee” per qualche dispositivo medico e chissà se il Codice degli Appalti sarà influenzato da queste esperienze positive studiate ed applicate nel mondo dei DM e nel tempo qualche amministratore si spinga a introdurre modifiche autorizzative non più solo sperimentali?

 

 

(1)  D. Maratea esplicita “ che si tratta di attività medico scientifica  per finalità di mero approfondimento/studio  su aspetti di natura clinica,   tecnico/scientifica senza compenso economico e che l’attività svolta non implica e non ha finalità di pubblicizzazione di prodotti sanitari/farmaceutici.”
(2) DECRETO LEGISLATIVO 6 settembre 2005, n. 206
Codice del consumo, a norma dell’articolo 7 della legge 29 luglio 2003, n. 229. (GU Serie Generale n.235 del 08-10-2005 – Suppl. Ordinario n. 162)
note: Entrata in vigore del decreto: 23-10-2005. Sitoweb:  https://www.gazzettaufficiale.it/
(3) Maria Antonietta Cruciata. Fibrillazione atriale, Estar sigla il primo accordo in Italia, basato sull’esito clinico. Toscana Notizie. 18 dicembre 2020. Sitoweb: https://www.toscana-notizie.it/Accesso del 9 gennaio 2021.
(4) Monica Piovi, Claudio Marinai. L’approccio “value-based” come strumento per remunerare le tecnologie che massimizzano l’esito clinico.  Policy and Procurement in Health Care. 15 Marzo 2019. Sitoweb: https://www.pphc.it/lapproccio-value-based-come-strumento-per-remunerare-le-tecnologie-che-massimizzano-lesito-clinico/
La Dottoressa Monica Piove ricopre la carica di Direttore Generale presso ESTAR Toscana.
Il Dottor Claudio Marinai è Responsabile dell’Area Governo Strategico Beni Sanitari e di Consumo presso ESTAR Toscana.