Innovativo o non innovativo: questo è il problema!

Prof. Mauro M. De Rosa e Dott.ssa Daniela Calzia

 

 

Premessa

Sulla scia dell’individuazione nel 2016 da parte dall’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) di una corsia preferenziale PRIME (PRIority MEdicine scheme) per favorire l’uso di farmaci destinati a un bisogno medico non soddisfatto, anche in Italia si è provveduto nel 2017 a predisporre atti normativi e legislativi per accelerare l’accesso al mercato di nuovi farmaci classificati come innovativi sia dal punto di vista del meccanismo d’azione che del loro ruolo nell’ambito del panorama terapeutico disponibile per quella patologia dove è presente un unmet need.

 

Il fondo unificato

Per il concorso al rimborso alle Regioni per l’acquisto dei medicinali innovativi sono stati infatti istituiti, tramite la Legge di Bilancio 2017 (n. 232/2016  art. 1 commi 400 e 401) due fondi di 500 milioni di Euro ciascuno, uno per i medicinali oncologici innovativi e l’altro per quelli non oncologici che recentemente , a seguito del D.L. 73/2021 convertito con modificazioni della Legge 106/2021, sono stati unificati in un fondo unico con una dotazione di 1.000 milioni di euro annui, garantendo così una maggiore flessibilità nella spesa pubblica.

 

La valutazione

La valutazione del potenziale innovativo dei farmaci e il conseguente accesso al tale fondo viene effettuata dalla Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) che ne ha stabilito anche i criteri (Determina n. 1535/2017) secondo un approccio multidimensionale basato sulla valutazione di tre parametri:

  1. il bisogno terapeutico;
  2. il valore terapeutico aggiunto;
  3. la qualità delle prove.

 

Le richieste di riconoscimento

Dal 2017 ad oggi le richieste di innovatività pervenute ad AIFA, i cui esiti sono stati pubblicati sul sito dedicato (https://www.aifa.gov.it), sono state 133 tra le quali 43 hanno ricevuto l’innovatività piena, 40 l’innovatività condizionata e 50 non hanno ricevuto l’innovatività per un totale di 69 Aziende interessate.

 

Assegnazione temporalmente definita

Il requisito di innovatività piena della durata di 36 mesi consente, oltre all’accesso immediato al fondo per i farmaci innovativi, l’inserimento del farmaco nei Prontuari terapeutici regionali usufruendo di una “corsia preferenziale” ovvero è assicurata l’immediata disponibilità “indipendentemente dall’inserimento dei medicinali nei Prontuari o in altri analoghi elenchi predisposti dalle competenti autorità regionali e locali ai fini della razionalizzazione dell’impiego dei farmaci da parte delle strutture pubbliche”( Decreto Balduzzi art. 10, comma. 2).

L’innovatività condizionata invece (fino a 18 mesi) comporta unicamente l’inserimento immediato nei Prontuari Terapeutici Regionali escludendo pertanto i benefici economici legati all’accesso al fondo.

 

L’impatto del nuovo template P&R

Recentemente con l’introduzione dei nuovi template per la presentazione ad AIFA del Dossier Prezzo e Rimborso, ai sensi di quanto stabilito dal DM 2 agosto 2019 “Criteri e modalità con cui l’Agenzia Italiana del Farmaco determina, mediante negoziazione, i prezzi dei farmaci rimborsati dal Servizio Sanitario Nazionale” (GU n. 185 del 24 luglio 2020) e delle successive Linee Guida pubblicate in data 30 dicembre 2020, adottate con Determinazione direttoriale n. 1372 del 23 dicembre 2020, la richiesta di riconoscimento del requisito di innovatività del farmaco in relazione alla singola indicazione dovrà essere presentata dall’Azienda farmaceutica contestualmente al Dossier in un apposita sezione della piattaforma web e-Dossier Prezzo e Rimborso.

 

Strategia complessiva

Questa novità ha reso necessario che le Aziende elaborino una strategia di accesso al mercato già al momento della sottoposizione del Dossier ad AIFA dovendo presentare un’analisi del bisogno terapeutico (sezione B.5) e al valore terapeutico aggiunto (sezione B.6) anche se non verrà richiesta l’innovatività.

Potendo rappresentare il riconoscimento dell’innovatività di un farmaco, con i relativi vantaggi in termini economici e di Market Access, un’opportunità strategica per le Aziende farmaceutiche risulta di fondamentale importanza riuscire a prevedere quale potrebbe essere il giudizio di AIFA sul potenziale innovativo del farmaco.

 

Un tool predittivo

A tale scopo Pharmadoc s.r.l. Società attiva nel mondo del regolatorio e del Market Access che ha tra i suoi obiettivi quelli di mettere a punto servizi innovativi rispondenti alle esigenze delle imprese farmaceutiche per meglio intervenire in questo specifico mercato, ha sviluppato un service specifico chiamato: Inno-Tool®.

Inno-Tool® si avvale di un apposito simulatore in grado di effettuare una comparazione tra il nuovo prodotto in uscita sul mercato e quelli che sono stati valutati e resi pubblici dall’ AIFA tra il 2017 e il 2021 inseriti all’interno del database del tool, con lo scopo di effettuare una previsione sulla possibile valutazione riguardo all’innovatività del prodotto. La valutazione multidimensionale avanzata in tema di innovatività, oltre a basarsi sul confronto riguardante le valutazioni dei tre parametri richiesti da AIFA proposte dall’Azienda produttrice per il nuovo prodotto e quelle presenti nel database, utilizza l’analisi di altri fattori sia intriseci al principio attivo che di tipo regolatorio che potrebbero influenzare l’esito finale da parte dell’Agenzia. Il tutto, tramite un’analisi pesata, è oggetto di una trasmutazione di esito, ad opera di un apposito algoritmo, per la determinazione di un indice di innovatività definito: Inno-Score®. E’ proprio in base all’Inno-Score® che viene fatta una previsione sul potenziale innovativo del farmaco in esame nell’ambito dei risultati provenienti da differenti analisi di confronto multilivello tra il farmaco in esame e quelli inseriti nel database del software, utilizzando parametri di “matching” differenti.

 

Riflessioni finali

In un’ottica quindi di necessità di garantire il più ampio e tempestivo accesso alle cure da parte dei pazienti affetti da patologie oncologiche e non dove il bisogno terapeutico è alto, la previsione sulla possibile designazione di farmaco innovativo di un prodotto risulta di fondamentale importanza per strutturare ed avviare un percorso accelerato di accesso alla prescrizione.

Il finanziamento assicurato e i benefici regolatori regionali aggiuntivi costituiscono un solido incentivo per procedere in questa direzione.