E’ online in giuripharma.it il nuovo GiuriDoc sul tema dei farmaci orfani
Dott.ssa Anna Garaventa
Sul sito www.giuripharma.it è consultabile per gli abbonati il GiuriDoc “Sintesi dell’analisi giurisprudenziale sul tema dei Farmaci orfani”
Di seguito vi proponiamo uno stralcio del documento in cui viene fatto il punto sulla giurisprudenza della Corte di Giustizia dell’Unione Europea.
Nel solo territorio dell’Unione Europea si stima che le persone alle quali è stata diagnosticata una malattia rara siano circa 25-30 milioni (il 5% della popolazione).
Secondo la normativa europea è definita “rara” la malattia che colpisce non più di cinque persone su 10.000 nell’Unione (art. 3, c. 1 Reg. 141/2000) e nella maggioranza dei casi si tratta di condizioni patologiche potenzialmente letali o debilitanti croniche.
Tali elementi fanno sì che le malattie rare rappresentino un rilevante problema sociale sicché le stesse sono state identificate come settore prioritario di un’azione comunitaria nel campo della sanità pubblica (cfr. 11° considerando Reg. 141/2000).
In particolare, la politica europea in materia è stata avviata nel 1999 ed è sfociata nell’adozione del Regolamento 141/2000 sui medicinali orfani che ha istituito una procedura comunitaria per l’assegnazione ai medicinali della qualifica di “orfani” e ha disciplinato l’offerta di incentivi per la ricerca, lo sviluppo e l’immissione in commercio dei prodotti così qualificati.
FARMACI ORFANI: DEFINIZIONE
Molti medicinali per la diagnosi, la prevenzione ed il trattamento delle malattie rare sono farmaci c.d. “orfani”.
L’articolo 2 del Regolamento 141/2000, rubricato “Definizioni”, fornisce una definizione autoreferenziale, in quanto è orfano il “medicinale così qualificato ai sensi del presente regolamento”.
Per reperire una definizione occorre far riferimento ai consideranda del Regolamento citato, in particolare al primo, nel quale si afferma che:
“alcune affezioni si manifestano con tale rarità da non consentire che i costi di sviluppo e commercializzazione di un medicinale destinato alla relativa diagnosi, profilassi o terapia siano recuperati con le probabili vendite; l’industria farmaceutica non sarebbe disposta a sviluppare il medicinale alle normali condizioni di mercato; tali medicinali sono pertanto definiti «orfani»”
Ai sensi dell’art. 3 del Regolamento de quo un medicinale potrà essere qualificato come orfano qualora il suo sponsor dimostri:
– che esso è destinato alla diagnosi, alla profilassi o alla terapia di un’affezione che comporta una minaccia per la vita o la debilitazione cronica e che colpisce non più di 5 individui su 10 mila nell’Unione (elemento qualitativo e quantitativo)
in alternativa
-che esso è destinato alla diagnosi, alla profilassi o alla terapia nella Comunità di un’affezione che comporta una minaccia per la vita, di un’affezione seriamente debilitante, o di un’affezione grave e cronica, e che è poco probabile che, in mancanza di incentivi, la commercializzazione di tale medicinale all’interno dell’Unione sia tanto redditizia da giustificare l’investimento necessario (lett a) art. 3)
e inoltre
– che non esistono metodi soddisfacenti di diagnosi, profilassi o terapia di tale affezione autorizzati nella Comunità oppure che, se tali metodi esistono, il medicinale in questione avrà effetti benefici significativi per le persone colpite da tale affezione (lett. b) art. 3).
Quindi, l’attribuzione della qualifica di orfano non concerne solo quei prodotti che si presentano come “unici”, privi, per così dire, di concorrenza non esistendo altri prodotti soddisfacenti per il trattamento delle condizioni descritte dalla lettera a), potendo invece riguardare anche quei medicinali che, rispetto a quelli già esistenti, potranno apportare ai pazienti “benefici significativi”.
(omissis)
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